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龍圖騰網(wǎng)獲悉瑞澤恩制藥公司申請的專利用于X連鎖青少年型視網(wǎng)膜劈裂癥療法的CRISPR和AAV策略獲國家發(fā)明授權(quán)專利權(quán)，本發(fā)明授權(quán)專利權(quán)由國家知識產(chǎn)權(quán)局授予，授權(quán)公告號為：CN114746125B 。

龍圖騰網(wǎng)通過國家知識產(chǎn)權(quán)局官網(wǎng)在2025-08-08發(fā)布的發(fā)明授權(quán)授權(quán)公告中獲悉：該發(fā)明授權(quán)的專利申請?zhí)?專利號為：202080077587.X，技術(shù)領(lǐng)域涉及：A61K48/00；該發(fā)明授權(quán)用于X連鎖青少年型視網(wǎng)膜劈裂癥療法的CRISPR和AAV策略是由查琳·亨特;劉陽;國春·龔;卡梅洛·羅馬諾;布萊恩·扎姆布羅維茲設(shè)計研發(fā)完成，并于2020-11-07向國家知識產(chǎn)權(quán)局提交的專利申請。

本用于X連鎖青少年型視網(wǎng)膜劈裂癥療法的CRISPR和AAV策略在說明書摘要公布了：提供了允許插入和或表達視網(wǎng)膜劈裂素編碼序列的核酸構(gòu)建體和組合物。提供了靶向RS1基因座的核酸酶藥劑。還提供了使用用于整合到靶基因組基因座中和或在細胞中表達的此類構(gòu)建體的組合物和方法。還提供了使用所述核酸構(gòu)建體和所述組合物治療X連鎖青少年型視網(wǎng)膜劈裂癥的方法。

本發(fā)明授權(quán)用于X連鎖青少年型視網(wǎng)膜劈裂癥療法的CRISPR和AAV策略在權(quán)利要求書中公布了：1.一種用于在細胞中表達視網(wǎng)膜劈裂素或用于將視網(wǎng)膜劈裂素蛋白或其片段的編碼序列整合到細胞中的靶基因組基因座中的組合物，所述組合物包括： a核酸構(gòu)建體，所述核酸構(gòu)建體包括用于整合到所述靶基因組基因座中的所述視網(wǎng)膜劈裂素蛋白或其片段的所述編碼序列，其中所述編碼序列包含人RS1或其簡并變體的外顯子2-6；以及 b核酸酶藥劑或編碼所述核酸酶藥劑的核酸，其中所述核酸酶藥劑靶向所述靶基因組基因座中的核酸酶靶序列， 其中所述靶基因組基因座處于內(nèi)源性RS1基因座中， 其中所述核酸構(gòu)建體整合到所述內(nèi)源性RS1基因座中阻止整合位點下游的內(nèi)源性RS1基因轉(zhuǎn)錄， 其中所述將所述核酸構(gòu)建體整合到所述細胞中的所述內(nèi)源性RS1基因座中減少或消除內(nèi)源性視網(wǎng)膜劈裂素蛋白的表達，并且用由所述核酸構(gòu)建體編碼的所述視網(wǎng)膜劈裂素蛋白或其片段的表達替代所述內(nèi)源性視網(wǎng)膜劈裂素蛋白的表達，以及 其中所述核酸構(gòu)建體是雙向的并且包括： I第一區(qū)段，所述第一區(qū)段包括第一視網(wǎng)膜劈裂素蛋白或其片段的第一編碼序列，定位于所述第一編碼序列的3'端的第一聚腺苷酸化信號序列，和定位于所述第一編碼序列的5'端的第一剪接受體位點；以及 II第二區(qū)段，所述第二區(qū)段包括第二視網(wǎng)膜劈裂素蛋白或其片段的第二編碼序列的反向補體，定位于所述第二編碼序列的所述反向補體的5'端的第二聚腺苷酸化信號序列的反向補體，和定位于所述第二編碼序列的所述反向補體的3'端的第二剪接受體位點的反向補體， 其中所述第一剪接受體位點來自RS1基因的內(nèi)含子1， 其中所述第二剪接受體位點來自RS1基因的內(nèi)含子1， 其中所述第二區(qū)段定位于所述第一區(qū)段的3'端， 其中所述核酸構(gòu)建體的兩端分別側(cè)接有反向末端重復(fù)序列ITR， 其中所述核酸構(gòu)建體不包括同源臂， 其中所述核酸構(gòu)建體不包括驅(qū)動所述第一視網(wǎng)膜劈裂素蛋白或其片段或所述第二視網(wǎng)膜劈裂素蛋白或其片段的表達的啟動子， 其中所述第一視網(wǎng)膜劈裂素蛋白或其片段與所述第二視網(wǎng)膜劈裂素蛋白或其片段相同，并且其中所述第二編碼序列采用與所述第一編碼序列的密碼子使用不同的密碼子使用，以及 其中所述第二編碼序列與所述第一編碼序列的互補性小于85％，以減少發(fā)夾形成。

如需購買、轉(zhuǎn)讓、實施、許可或投資類似專利技術(shù)，可聯(lián)系本專利的申請人或?qū)＠麢?quán)人瑞澤恩制藥公司，其通訊地址為：美國紐約州塔里敦；或者聯(lián)系龍圖騰網(wǎng)官方客服，聯(lián)系龍圖騰網(wǎng)可撥打電話0551-65771310或微信搜索“龍圖騰網(wǎng)”。