桑格摩生物治療股份有限公司J.F.納漢獲國家專利權
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龍圖騰網獲悉桑格摩生物治療股份有限公司申請的專利染色體9開放閱讀框72基因表達的調節物及其用途獲國家發明授權專利權,本發明授權專利權由國家知識產權局授予,授權公告號為:CN113766921B 。
龍圖騰網通過國家知識產權局官網在2025-08-15發布的發明授權授權公告中獲悉:該發明授權的專利申請號/專利號為:202080031118.4,技術領域涉及:C07K19/00;該發明授權染色體9開放閱讀框72基因表達的調節物及其用途是由J.F.納漢;A.帕塔馬塔;M.薩米設計研發完成,并于2020-04-23向國家知識產權局提交的專利申請。
本染色體9開放閱讀框72基因表達的調節物及其用途在說明書摘要公布了:本公開提供用于調節有需要的患者中C9orf72基因轉錄的組合物及方法,所述患者包括患有C9orf72相關疾病諸如肌萎縮側索硬化ALS和額顳葉癡呆FTD的患者。
本發明授權染色體9開放閱讀框72基因表達的調節物及其用途在權利要求書中公布了:1.一種包含鋅指蛋白ZFP域及轉錄抑制物域的融合蛋白,其中該ZFP域結合至人類C9orf72基因的突變型等位基因上外顯子1a與外顯子1b之間內含子區段中的目標區,其中該目標區包含超過30個SEQIDNO:1的串聯重復序列,并且其中所述ZFP域包含如下表單獨行所示的六個識別螺旋區,其中“^”指示指定螺旋中第1氨基酸上游的第4位處的精氨酸被谷氨酰胺取代,并且其中每個序列的SEQIDNO指示在括號中:
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