川斯勒佰爾公司A·迪亞斯獲國家專利權
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龍圖騰網獲悉川斯勒佰爾公司申請的專利用于治療原發性纖毛運動障礙的組合物和方法獲國家發明授權專利權，本發明授權專利權由國家知識產權局授予，授權公告號為：CN113412273B 。
龍圖騰網通過國家知識產權局官網在2025-08-22發布的發明授權授權公告中獲悉：該發明授權的專利申請號/專利號為：202080012787.7，技術領域涉及：C07K14/435；該發明授權用于治療原發性纖毛運動障礙的組合物和方法是由A·迪亞斯;D·帕里克;J·都賓斯;C·科博;S·卡夫;Z·帕特爾;S·J·杜納伊;F·德羅莎;M·哈特萊因設計研發完成，并于2020-01-07向國家知識產權局提交的專利申請。
本用于治療原發性纖毛運動障礙的組合物和方法在說明書摘要公布了：本發明尤其提供了基于mRNA療法用于治療原發性纖毛運動障礙PCD的方法和組合物。用于治療PCD的所述組合物包含mRNA，該mRNA包含動力蛋白軸絲重鏈5DNAH5編碼序列，并且以有效劑量和施用間隔施用，使得PCD的至少一種癥狀或特征在強度、嚴重性或頻率上降低或者已延遲發作。提供了具有優化的DNAH5編碼序列的mRNA，其可以在不需要修飾該mRNA的核苷酸的情況下施用，以實現持續的體內功能。
本發明授權用于治療原發性纖毛運動障礙的組合物和方法在權利要求書中公布了：1.一種編碼人軸絲動力蛋白重鏈5（DNAH5）蛋白質的mRNA在制備用于治療原發性纖毛運動障礙PCD的藥物中的用途，其中所述mRNA包含以SEQIDNO:7示出的編碼序列，其中所述DNAH5mRNA被包封在脂質體中，所述脂質體包含一種或多種陽離子脂質、一種或多種非陽離子脂質和一種或多種經PEG修飾的脂質。
如需購買、轉讓、實施、許可或投資類似專利技術，可聯系本專利的申請人或專利權人川斯勒佰爾公司，其通訊地址為：美國馬薩諸塞州；或者聯系龍圖騰網官方客服，聯系龍圖騰網可撥打電話0551-65771310或微信搜索“龍圖騰網”。
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1、本報告根據公開、合法渠道獲得相關數據和信息，力求客觀、公正，但并不保證數據的最終完整性和準確性。
2、報告中的分析和結論僅反映本公司于發布本報告當日的職業理解，僅供參考使用，不能作為本公司承擔任何法律責任的依據或者憑證。
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